Primera dosis de la fase 3 (PROPEL 3) del ensayo sobre el Infigratinib de QED
- 14/12/2023
BrideBio, la compañía biofarmacéutica de la que forma parte QED, ha emitido una nota de prensa para anunciar que ha comenzado en la práctica la Fase 3 (PROPEL 3) del ensayo clínico sobre el infigratinib con la primera dosis administrada al primer niño.
PROPEL 3 durará un año. La mitad de los pacientes recibirán placebo y se evaluarán la seguridad y la eficacia de la droga.
Los resultados de la fase 2, PROPEL 2, presentados en 2023, arrojaron un aumento significativo de la velocidad anual de crecimiento (3.38 cm sobre el valor basal) y tendencias prometedoras a la mejora de la proporcionalidad.
Por otra parte, una gran noticia: en la primera mitad de 2024 comenzará el ensayo clínico sobre el Infigratinib para la hipocondroplasia, con el estudio observacional, ACCEL.
"BridgeBio se ha comprometido a explorar el potencial de infigratinib en los efectos médicos y funcionales más amplios de la acondroplasia, la hipocondroplasia y otras displasias esqueléticas, que tienen importantes necesidades no cubiertas para las familias."
La compañía ha preguntado a expertos en relación a la noticia:
"Los datos de fase 2 de infigratinib han sido muy prometedores y sugieren un potencial para aumentar el crecimiento, mejorar la funcionalidad y reducir las complicaciones médicas asociadas en niños con acondroplasia. Con la reciente dosificación del primer niño en el ensayo de fase 3, tengo la esperanza de que estemos un paso más cerca de proporcionar una terapia oral segura y eficaz a las personas de la comunidad de acondroplasia que buscan tratamiento.” (Ravi Savarirayan, genetista y director del grupo de investigación de terapias moleculares del Murdoch Children’s Research Institute de Melbourne)
"Estamos entusiasmados con este importante hito de nuestro programa y tenemos esperanzas en lo que significa para las familias que buscan una opción terapéutica. Agradecemos a los niños y a sus familias su participación en nuestro ensayo de fase 3, así como la colaboración abierta que hemos establecido con médicos y grupos de defensa para comprender mejor las necesidades de quienes viven con esta afección. Esperamos seguir explorando los beneficios de infigratinib no sólo en el crecimiento, sino en las mejoras funcionales y el alivio de las complicaciones médicas que son más significativas para la comunidad." (Daniela Rogoff, vicepresidenta de desarrollo clínico para displasias esqueléticas en BridgeBio)
"La acondroplasia puede repercutir en la salud y el bienestar generales de una persona, incluyendo limitaciones funcionales, estigma social y complicaciones médicas. Apreciamos la oportunidad de trabajar con BridgeBio para asegurar que las necesidades de nuestra comunidad sean escuchadas, y estamos entusiasmados por lo que el estudio de Fase 3 podría aportar a aquellos que buscan opciones para ayudarse a sí mismos o a sus seres queridos." (Susana Noval, directora de la Fundación ALPE Acondroplasia)
En este enlace podéis ver la nota completa.
Y en este, toda la información sobre el ensayo clínico.
