Resultados Fase 3 Vosoritide

BioMarin anuncia resultados finales positivos de los datos de fase 3 controlados con placebo en niños con acondroplasia tratados con vosoritida
 

Aumento ajustado con placebo en la velocidad de crecimiento de 1,6 cm / año (p <0,0001) en niños tratados con vosoritida durante un año
 

Reuniones previas a la presentación con las autoridades sanitarias previstas para el primer semestre de 2020 para analizar las aplicaciones de marketing

SAN RAFAEL, California, 16 de diciembre de 2019 / PRNewswire / - BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) informó hoy resultados finales positivos de su estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de vosoritide. El cambio ajustado con placebo desde el inicio en la velocidad de crecimiento después de un año de tratamiento con vosoritide, el criterio de valoración principal, fue de 1,6 cm / año (p <0,0001). Vosoritide es un análogo de inyección diaria en fase de investigación del péptido natriurético tipo C (CNP). En el estudio participaron 121 niños de entre 5 y 14 años con acondroplasia, la forma más común de estatura baja desproporcionada. Los resultados fueron consistentes en la amplia población de pacientes estudiada. En general, la vosoritida se toleró bien sin disminuciones clínicamente significativas de la presión arterial. Con base en estos resultados, la Compañía planea reunirse con las autoridades sanitarias en el primer semestre de 2020 para discutir los planes para enviar solicitudes de marketing.

"Este es un hito importante que refuerza aún más nuestra confianza en el tremendo potencial de vosoritide. El estudio controlado con placebo demostró un fuerte aumento en la velocidad de crecimiento en la amplia población estudiada", dijo Hank Fuchs, MD, presidente mundial de investigación y desarrollo en BioMarin. . "Estos resultados, cuando se combinan con los beneficios a largo plazo observados en el estudio de Fase 2, brindan la esperanza de un beneficio significativo y sostenido para los niños con acondroplasia. Agradecemos a los niños y sus familias que han participado en este programa de desarrollo, y esperamos discutiendo planes para enviar solicitudes de marketing con las autoridades de salud. También planeamos presentar los datos detallados de este estudio en una próxima reunión médica ".

"Como médico tratante, es emocionante ver estos resultados convincentes de una terapia en investigación que confirman su potencial para ser la primera terapia médica para tratar la causa subyacente de la acondroplasia", dijo John A. Phillips, III, MD, Vanderbilt University Medical Center (Profesor de Pediatría David T Karzon). "Es importante destacar que estos datos se suman a un creciente cuerpo de datos científicos sobre un avance potencial en el tratamiento de la acondroplasia".

"Growing Stronger apoya la investigación médica que tiene el potencial de mejorar la calidad de la atención médica y tener un impacto significativo en la vida de las personas pequeñas", dijo Amer Haider, fundador y presidente de Growing Stronger. "Tenemos la esperanza de que el apoyo a la investigación y los avances continuos de la ciencia aceleren el desarrollo de opciones terapéuticas para las familias, donde hoy no hay medicamentos disponibles".

La misión de Growing Stronger es mejorar la calidad de la atención médica para las personas mediante el apoyo a la investigación. La organización recauda donaciones sin fines de lucro que se otorgan a investigadores enfocados en el enanismo.

Descripción del estudio de fase 3

El estudio global de fase 3 es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de vosoritide en 121 niños con acondroplasia de 5 a 14 años durante 52 semanas. (El criterio de edad de inscripción es de 5 a 18 años según el protocolo del estudio). Vosoritide se está probando en niños cuyas placas de crecimiento aún están abiertas. Esto es aproximadamente el 25% de las personas con acondroplasia. Los niños en este estudio han completado un estudio de referencia mínimo de seis meses para determinar su velocidad de crecimiento de referencia respectiva antes de ingresar al estudio de Fase 3. El criterio de valoración principal del estudio es el cambio en la velocidad de crecimiento desde el inicio durante un año en niños tratados con vosoritida en comparación con placebo. Una amplia gama de criterios de valoración secundarios y exploratorios incluyen medidas antropométricas como la puntuación Z de la altura, la proporcionalidad del cuerpo y las extremidades y la geometría de las articulaciones; evaluaciones bioquímicas, biomarcadores y radiológicas del crecimiento y la salud ósea; y evaluaciones de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS), el estado de desarrollo y la independencia funcional. Estos criterios de valoración adicionales abordan el impacto general que la vosoritida tiene sobre la acondroplasia y se seguirán evaluando en un estudio de extensión abierto en curso en el que todos los sujetos reciben tratamiento activo.

Seguridad de Vosoritide

Vosoritide, administrado a 15 ug / kg / día en este estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo durante un año, fue generalmente bien tolera

Nota de prensa original