Nuevo tratamiento potencial en desarrollo para la acondroplasia

QED Therapeutics es una compañía de biotecnología que trabaja en medicina de precisión para desórdenes del FGFR3.

QED Tx es una compañía subsidiaria de BridgeBio Pharma con base en San Francisco, EEUU. Actualmente se centra en el desarrollo del infigratinib (compuesto BGJ398), un inhibidor de tirosina kinasa selectivo del FGFR3 de administración oral para pacientes con cánceres debidos al FGFR3 y con displasias óseas pediátricas.

Infigratinib ha probado su potencial terapéutico en displasias óseas pediátricas, acondroplasia incluida. En un trabajo temprano publicado en el Journal of Clinical Investigacion (Komira-Edri D et al, JCO 2016), los investigadores demostraron que dosis bajas de infigratinib corregían rasgos patológicos de acondroplasia en modelos de ratón. Investigando la fuente de esta condición, infigratinib demostró una mejoría preclínica en modelos de ratón mucho mayor que ninguna otra intervención experimentada para la acondroplasia hasta la fecha.

Estado de desarrollo

QED Therapeutics está completando actualmente un programa preclínico en acondroplasia que incluye estudios de más eficacia y un severo programa de seguridad. A la espera de los resultados de este programa, la compañía tiene la intención de comenzar estudios clínicos con infigratinib en pacientes con acondroplasia en 2019.
Para más información pueden visitar la página de QED Tx.

Nota: este comunicado fue amablemente compartido por la compañía con ALPE para que lo hiciera llegar a la comunidad de pacientes y organizaciones.