Biomarin comienza el Estudio de Fase 2 BMN 111-206 en lactantes y niños pequeños

El 18 de junio de 2018 se publicó la noticia de que el primer paciente menor de 5 años había recibido su primera dosis de Vosoritide.

El estudio el BMN 111-206 en Fase 2 para bebés y niños pequeños evaluará el efecto del BMN 111 en aproximadamente 70 bebés y niños pequeños de 0 a 5 años.
Se trata de un estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y multicéntrico. Esto significa que los participantes tienen las mismas posibilidades de recibir ya sea placebo (un tratamiento inactivo del mismo aspecto y que se administra de la misma manera que el producto que se está investigando) o el producto de investigación BMN 111. El paciente no sabe si está tomando Vosoritide o placebo. El placebo es necesario para prevenir sesgos (errores).

Este estudio comienza en Australia, Japón, el Reino Unido y los Estados Unidos y los participantes deben seguir residiendo en el país en el que se inscribieron durante todo el período.

Recientemente, en una audiencia pública de la FDA para la acondroplasia (puede leer más aquí) orientada a discutir el valor y el diseño de ensayos clínicos para la acondroplasia, uno de los temas más importantes fue la necesidad de comenzar ensayos clínicos en niños más pequeños, pues las complicaciones típicas debidas a la acondroplasia tienden a ocurrir antes de los 2 años de edad.

Como ALPE declaró en esta reunión: "El tiempo urge. Dado el empeoramiento de los riesgos asociados a la acondroplasia con el paso del tiempo, es importante que sus hijos puedan acceder pronto a las terapias para alcanzar una mejor calidad de." Y también:"Otro aspecto del que nos preocupamos es la posibilidad o no de que los niños menores de cinco años puedan comenzar con el medicamento. Es una carrera contra el tiempo: cuanto antes empecemos, mayores serán los beneficios. No queremos que nuestros hijos pierdan cinco años de mejora potencial".

Por lo tanto, este nuevo estudio es una muestra de la colaboración entre los reguladores: EMA (Agencia Europea del Medicamento) y FDA (Food and Drugs Administration de los EEUU), las compañías farmacéuticas y las organizaciones de pacientes.

Puede leerse el comunicado de prensa completo aquí.