Actualización sobre el Programa de Desarrollo Clínico. Ensayo clínico sobre el Vosorotide

Última actualización en español sobre la marcha del ensayo clínico sobre el Vosorotide para la acondroplasia.

Actualización del ensayo clínico 111-209 

Estudio en fase II para niños con riesgo de necesitar cirugía de descompresión cervicomedular 111-209 está abierto para la inscripción.

El estudio se ha diseñado para estudiar la seguridad y efectividad de la vosoritida en niños con riesgo de necesitar cirugía de descompresión cervicomedular.

• 20 niños, de 0 a 12 meses de edad
• Durante 2 años, la mitad de los participantes recibirán el tratamiento estándar y la otra mitad recibirá el tratamiento estándar más el medicamento en investigación
• Transcurridos 2 años, todos los participantes recibirán el medicamento en investigación en un estudio de extensión que durará 3 años más
• El estudio es abierto, lo que significa que los participantes y los médicos saben si el participante está recibiendo el medicamento en investigación
• Centros en Australia y el Reino Unido (los participantes deben vivir cerca del lugar del ensayo)
• Para obtener más información sobre el estudio 111-209, visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04554940
   

Publicaciones y presentaciones 111-301

Estudio clínico en fase III Los resultados más recientes del estudio clínico en fase III BMN 111-301 han sido recientemente publicados.

• The Lancet ha publicado un artículo revisado por científicos expertos: “OnceDaily, Subcutaneous Vosoritide Therapy in Children with Achondroplasia” (Tratamiento una vez al día con vosoritida subcutánea en niños con acondroplasia). Entre los autores se encuentran el Dr. Ravi Savarirayan, del Murdoch Children’s Research Institute, y la Dra. Melita Irving, del Evelina Children's Hospital.
• Las presentaciones se realizaron en el congreso virtual de 2020 de la Sociedad Americana de Investigación Ósea y Mineral (American Society of Bone and Mineral Research, ASBMR) y el simposio de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica (Pediatric Endocrine Society, PES). Para obtener más información sobre el estudio 111-301, visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03197766