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Resultados Fase 2, PROPEL 2, del ensayo clínico de QED sobre el Infigratinib para la acondroplasia. Nota de prensa

El programa de desarrollo clínico de PROPEL incluye la investigación en curso de los efectos del fármaco del estudio en niños con ACH mayores de 3 años pero menores de 18.

Los resultados de esta investigación han contribuido a sentar las bases del estudio para lactantes y niños pequeños PROPEL, que está estudiando actualmente el fármaco en niños menores de 3 años con ACH.

PROPEL Infant & Toddler Study

The PROPEL clinical development program includes ongoing research into the effects of the investigational study drug in children with ACH who are over 3 but under 18 years of age.
Findings from this research have helped lay the groundwork for the PROPEL Infant & Toddler study, which is now exploring the study drug in children with ACH who are under 3 years of age.

Ensayo en fase 2 sobre el vosoritide para niños de 3 a 59 meses, The Lancet, noviembre 2023

Vosoritida es un análogo del péptido natriurético tipo C recombinante que aumenta la velocidad de crecimiento anualizada en niños con acondroplasia de 5 a 18 años. El objetivo fue evaluar la seguridad y la eficacia de vosoritida en lactantes y niños menores de 5 años.

(En inglés)
 

Update Hypochondroplasia BioMarin Clinical Trial. Obsdervational study (Inglés)

La Fundación ALPE forma parte del comité asesor de BioMarin para el ensayo clínico del vosoritide para la hiponcondroplasia. Por fin podemos compartir con vosotros el diseño de la primera fase, el estudio observacional, 111-902.

Si tenéis interés en participar en el ensayo, podéis poneros en contacto con la Fundación ALPe o, directamente, con los investigadores printipales de estos dos hospitales en que se llevará a cabo:

Dr. Josep de Bergua Domingo, Hospital Vithas, Vitoria: adee.hvh@gmail.com

Dra. Ana Coral Barreda, Hospital La Paz, Madrid: anacoralbb@yahoo.es

Diseño estudio observacional BioMarin Vosoritide para la hipocondroplasia

La Fundación ALPE forma parte del comité asesor de BioMarin para el ensayo clínico del vosoritide para la hiponcondroplasia. Por fin podemos compartir con vosotros el diseño de la primera fase, el estudio observacional, 111-902.

Si tenéis interés en participar en el ensayo, podéis poneros en contacto con la Fundación ALPe o, directamente, con los investigadores printipales de estos dos hospitales en que se llevará a cabo:

Dr. Josep de Bergua Domingo, Hospital Vithas, Vitoria: adee.hvh@gmail.com

Dra. Ana Coral Barreda, Hospital La Paz, Madrid: anacoralbb@yahoo.es

Fase II Ensayo clínico sobre Vosorotide, Ravi Savarirayan, The Lancet 2023

Artículo publicado en la revista The Lancet el 17/11/2023 sobre la Fase II del ensayo clínico sobre el Vosorotide

En torno a la acondroplasia - Investigación con y para las familias (Leiva A - 2016)

Jornada sobre la investigación clínica promovida por la industria farmacéutica: colaboración público-privada.

Estenosis del canal lumbar en la acondroplasia - Prevención y corrección de la lordosis lumbosacra (Prat A et al. - 2001)

Estudio donde se incluyeron 34 pacientes acondroplásicos, con una edad media actual de 22,3 años, a los cuales se les ha practicado un alargamiento femoral.

Estudio clínico, epidemiológico, molecular y de calidad de vida de pacientes afectos de acondroplasia en España (Gómez E - 2012)

Con objeto de favorecer una mejor atención a nuestros pacientes, es preciso conocer los problemas de salud predominantes en nuestro medio, así como las actividades específicas recomendadas para detectarlos, tratando de prestar una mayor calidad asistencial a los mismos, por lo que el objetivo general de este estudio es establecer el perfil clínico, epidemiológico y molecular de los pacientes con acondroplasia, y de recoger información sobre calidad de vida relacionada con la salud de los mismos; así como de conocer los costes derivados de esta enfermedad en España.

Guía para el participante en un ensayo clínico (ALPE - 2021)

Pasos y consideraciones a seguir para participantes en ensayos clínicos: Consentimiento informado. Derechos y responsabilidades del participante.

Guía rápida para investigadores: Desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras (Pérez A, González B, Moruno J - 2016)