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Resultados Fase 2, PROPEL 2, del ensayo clínico de QED sobre el Infigratinib para la acondroplasia. Nota de prensa

Nota de prensa (traducida al español)

BridgeBio Pharma y QED Therapeutics, una empresa afiliada de BridgeBio, ha anunciado esta mañana los resultados de 12 y 18 meses de la cohorte 5 de PROPEL 2, el ensayo de fase 2 de infigratinib para niños con acondroplasia. Los datos demuestran una capacidad de respuesta continua a infigratinib sin eventos adversos de seguridad relacionados con el tratamiento del estudio. Puede encontrar los resultados clave en el comunicado de prensa, que también se adjunta e incluye a continuación.

PROPEL 3, el ensayo de fase 3 de infigratinib para la acondroplasia, continúa inscribiéndose y se estima que se completará para fines de 2024. Además, estamos comprometidos a aprender más sobre el potencial de infigratinib para afectar otras displasias esqueléticas relacionadas con FGFR3. Como tal, también nos complace compartir que el primer niño dio su consentimiento para participar en ACCEL, el estudio observacional de preinclusión de infigratinib en niños con hipocondroplasia. Puede encontrar más información sobre nuestros estudios de infigratinib en Clinicaltrials.gov:

PROPEL (NCT04035811) – Estudio preliminar observacional para niños con acondroplasia

PROPEL 2 (NCT04265651): estudio de fase 2 para niños con acondroplasia (*inscripción completa)

PROPEL 3 (NCT06164951) – Estudio de fase 3 para niños con acondroplasia

PROPEL OLE (NCT05145010) – Estudio de extensión de etiqueta abierta para niños con acondroplasia

ACCEL (NCT06410976) – Estudio preliminar observacional para niños con hipocondroplasia

QED realizará una llamada con líderes de defensa el jueves 13 de junio a las 7:00 a. m. PDT (hora de verano del Pacífico), para compartir con ustedes nuestro programa ACCEL en hipocondroplasia, así como los datos de PROPEL 2 con más detalle.

Nuestro equipo de liderazgo y yo estamos muy agradecidos por su cuidadosa orientación estos últimos años, compartiendo con nosotros las experiencias de su comunidad y abogando constantemente para garantizar que nuestros resultados e investigaciones sean relevantes, apropiados y reflejen las necesidades de los niños y las familias que viven con displasia esquelética. Sabemos que todavía queda mucho trabajo por hacer y estamos agradecidos de seguir aprendiendo de usted en los meses y años venideros.

Ensayo en fase 2 sobre el vosoritide para niños de 3 a 59 meses, The Lancet, noviembre 2023

Vosoritida es un análogo del péptido natriurético tipo C recombinante que aumenta la velocidad de crecimiento anualizada en niños con acondroplasia de 5 a 18 años. El objetivo fue evaluar la seguridad y la eficacia de vosoritida en lactantes y niños menores de 5 años.

(En inglés)
 

Update Hypochondroplasia BioMarin Clinical Trial. Obsdervational study (Inglés)

La Fundación ALPE forma parte del comité asesor de BioMarin para el ensayo clínico del vosoritide para la hiponcondroplasia. Por fin podemos compartir con vosotros el diseño de la primera fase, el estudio observacional, 111-902.

Si tenéis interés en participar en el ensayo, podéis poneros en contacto con la Fundación ALPe o, directamente, con los investigadores printipales de estos dos hospitales en que se llevará a cabo:

Dr. Josep de Bergua Domingo, Hospital Vithas, Vitoria: adee.hvh@gmail.com

Dra. Ana Coral Barreda, Hospital La Paz, Madrid: anacoralbb@yahoo.es

Diseño estudio observacional BioMarin Vosoritide para la hipocondroplasia

La Fundación ALPE forma parte del comité asesor de BioMarin para el ensayo clínico del vosoritide para la hiponcondroplasia. Por fin podemos compartir con vosotros el diseño de la primera fase, el estudio observacional, 111-902.

Si tenéis interés en participar en el ensayo, podéis poneros en contacto con la Fundación ALPe o, directamente, con los investigadores printipales de estos dos hospitales en que se llevará a cabo:

Dr. Josep de Bergua Domingo, Hospital Vithas, Vitoria: adee.hvh@gmail.com

Dra. Ana Coral Barreda, Hospital La Paz, Madrid: anacoralbb@yahoo.es

Fase II Ensayo clínico sobre Vosorotide, Ravi Savarirayan, The Lancet 2023

Artículo publicado en la revista The Lancet el 17/11/2023 sobre la Fase II del ensayo clínico sobre el Vosorotide

En torno a la acondroplasia - Investigación con y para las familias (Leiva A - 2016)

Jornada sobre la investigación clínica promovida por la industria farmacéutica: colaboración público-privada.

Estenosis del canal lumbar en la acondroplasia - Prevención y corrección de la lordosis lumbosacra (Prat A et al. - 2001)

Estudio donde se incluyeron 34 pacientes acondroplásicos, con una edad media actual de 22,3 años, a los cuales se les ha practicado un alargamiento femoral.

Estudio clínico, epidemiológico, molecular y de calidad de vida de pacientes afectos de acondroplasia en España (Gómez E - 2012)

Con objeto de favorecer una mejor atención a nuestros pacientes, es preciso conocer los problemas de salud predominantes en nuestro medio, así como las actividades específicas recomendadas para detectarlos, tratando de prestar una mayor calidad asistencial a los mismos, por lo que el objetivo general de este estudio es establecer el perfil clínico, epidemiológico y molecular de los pacientes con acondroplasia, y de recoger información sobre calidad de vida relacionada con la salud de los mismos; así como de conocer los costes derivados de esta enfermedad en España.

Guía para el participante en un ensayo clínico (ALPE - 2021)

Pasos y consideraciones a seguir para participantes en ensayos clínicos: Consentimiento informado. Derechos y responsabilidades del participante.

Guía rápida para investigadores: Desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras (Pérez A, González B, Moruno J - 2016)