Resultados de la Fase 3, PROPEL 2, sobre el Infigratinib de QED para la acondroplasia

Nota de prensa (traducida al español)

BridgeBio Pharma y QED Therapeutics, una empresa afiliada de BridgeBio, ha anunciado esta mañana los resultados de 12 y 18 meses de la cohorte 5 de PROPEL 2, el ensayo de fase 2 de infigratinib para niños con acondroplasia. Los datos demuestran una capacidad de respuesta continua a infigratinib sin eventos adversos de seguridad relacionados con el tratamiento del estudio. Puede encontrar los resultados clave en el comunicado de prensa, que también se adjunta e incluye a continuación.

PROPEL 3, el ensayo de fase 3 de infigratinib para la acondroplasia, continúa inscribiéndose y se estima que se completará para fines de 2024. Además, estamos comprometidos a aprender más sobre el potencial de infigratinib para afectar otras displasias esqueléticas relacionadas con FGFR3. Como tal, también nos complace compartir que el primer niño dio su consentimiento para participar en ACCEL, el estudio observacional de preinclusión de infigratinib en niños con hipocondroplasia. Puede encontrar más información sobre nuestros estudios de infigratinib en Clinicaltrials.gov:

PROPEL (NCT04035811) – Estudio preliminar observacional para niños con acondroplasia

PROPEL 2 (NCT04265651): estudio de fase 2 para niños con acondroplasia (*inscripción completa)

PROPEL 3 (NCT06164951) – Estudio de fase 3 para niños con acondroplasia

PROPEL OLE (NCT05145010) – Estudio de extensión de etiqueta abierta para niños con acondroplasia

ACCEL (NCT06410976) – Estudio preliminar observacional para niños con hipocondroplasia

QED realizará una llamada con líderes de defensa el jueves 13 de junio a las 7:00 a. m. PDT (hora de verano del Pacífico), para compartir con ustedes nuestro programa ACCEL en hipocondroplasia, así como los datos de PROPEL 2 con más detalle.

Nuestro equipo de liderazgo y yo estamos muy agradecidos por su cuidadosa orientación estos últimos años, compartiendo con nosotros las experiencias de su comunidad y abogando constantemente para garantizar que nuestros resultados e investigaciones sean relevantes, apropiados y reflejen las necesidades de los niños y las familias que viven con displasia esquelética. Sabemos que todavía queda mucho trabajo por hacer y estamos agradecidos de seguir aprendiendo de usted en los meses y años venideros.